Генная терапия поможет справиться с муковисцидозом

Причиной возникновения муковисцидоза является мутация в гене CFTR. Он кодирует белок, контролирующий работу ионных каналов и транспорта ионов хлора в клетке. В настоящее время вылечить муковисцидоз невозможно, а существующая терапия лишь облегчает состояние больных и продлевает их жизнь.

Зегер Дебисер и его коллеги ранее сообщали, что им удалось разработать новое лекарство, восстанавливающее работу ионных каналов. Однако этот препарат помогал лишь некоторым пациентам.

Сейчас ученые решили бороться с муковисцидозом с помощью генной терапии. Для доставки в клетки полноценного гена CFTR, не несущего мутацию, авторы использовали аденоассоциированный вирус. Генная терапия привела к нормализации транспорта воды и ионов хлора в культурах клеток, а также избавила мышей, страдающих муковисцидозом, от симптомов заболевания.

Впрочем, авторам еще предстоит выяснить, как долго длится терапевтический эффект и будут ли нуждаться пациенты в повторном введении вируса, несущего копию поврежденного гена.

Источник статьи и фото: Медпортал