Самое дорогое в мире лекарство ввели в оборот в России

В России официально появился препарат «Золгенсма». Он применяется при лечении спинальной мышечной атрофии (СМА) и считается самым дорогим в мире. Стоимость одной дозы этого лекарства швейцарской фармацевтической компании Novartis составляет более 2 млн долларов США, но при этом для выздоровления ребенка со смертельной патологией достаточно одного укола. Главное – сделать его вовремя. По информации Центра развития перспективных технологий, первые маленькие пациенты уже получили спасительные инъекции в больницах Москвы, сообщает портал VladMedicina.ru.

Спинальная мышечная атрофия ― генетическое заболевание, которое поражает двигательные нейроны спинного мозга и приводит к прогрессирующей мышечной слабости, вплоть до угасания двигательных и дыхательных функций. То есть боьной сначала теряет способность ходить, а затем – глотать и дышать. При этом интеллект пациентов с СМА абсолютно сохранен.

У детей это заболевание встречается примерно один раз на 7 000 новорожденных и является самой частой причиной генетически обусловленной детской смертности.

В мире существуют только три препарата, способные бороться с СМА. Зарегистрированные ранее в России «Спинраза» и «Рисдиплам» требуют пожизненного лечения. В отличие от них, «Золгенсма» (международное непатентованное название - онасемноген абепарвовек) применяется один раз. Укол, если его сделать вовремя – до того момента, как больному малышу исполнится 2 года - помогает исправить поломку в гене и приостановить развитие заболевания. Проблема лишь в том, что стоимость этой спасательной инъекции - более 2 млн долларов.

Ранее покупкой лекарства за границей занимался фонд «Круг добра», созданный в 2021 году по указу президента РФ Владимира Путина. В России «Золгенсма» была зарегистрирована Минздравом в декабре прошлого года. Это дало возможность закупать средство и включать его в перечни жизненно необходимых и важнейших лекарственных препаратов (ЖНВЛП) или в государственные программы обеспечения.

Из данных системы «Честный знак» следует, что лекарство «Золгенсма» получило маркировку и поступило в гражданский оборот. Три упаковки препарата уже использовали столичная Морозовская детская больница и Национальный медицинский исследовательский центр здоровья детей.

Как ранее сообщал портал VladMedicina.ru, в России уже начали разработки собственных лекарств от спинально-мышечной атрофии. Одно из них создала российская компания Biocad. Препарат уже готов к клиническим испытаниям у детей со СМА I типа. Также о планах создать отечественное лекарство для лечения этой болезни уже в 2022 году заявляли в ФМБА России. По информации разработчиков, российские лекарства от СМА будут стоить дешевле импортных, а значит станут доступны большему числу тяжело больных детей.