Врачи научились побеждать «царскую» болезнь?
Согласно международной инициативе ВОЗ и Международной Федерации по борьбе с гемофилией, с 1989 года 17 апреля стало ежегодным Всемирным днем борьбы с гемофилией. Это день рождения Френка Шнайбеля – основателя Федерации. По мнению экспертов ВОЗ, важно привлечь общественное внимание международных организаций, политиков, общественности и работников системы здравоохранения к проблемам, которые выступают на первый план у больного гемофилией. Также необходимо повышать осведомленность и уровень знаний населения об этом, хоть и не частом, но довольно тяжелом наследственном недуге.
Гемофилия - это наследственное заболевание, проявляющееся нарушением процесса коагуляции (свёртывания крови). Гемофилия характеризуется частыми кровоизлияниями в полость суставов, в мышцы и во внутренние органы. Они могут быть вовсе не связаны с травматическими моментами, а возникать спонтанно. У больного гемофилией велика вероятность развития геморрагического инсульта или инфаркта миокарда, связанного с кровоизлиянием в сердечную мышцу. Инвалидизация больных с гемофилией чаще всего происходит из-за поражения суставов (гемартрозов). Современная медицина не считает гемофилию смертельным заболеванием, но это не исключает его опасности.
По словам президента Всероссийского общества гемофилии Юрия Жулева, более-менее нормально лечить гемофилию в нашей стране начали с 2005 года. Сегодня государство закупает лекарства, потом распределяет их по регионам, где больные по бесплатным рецептам получают их и используют дома. Новые очищенные препараты уже позволили уменьшить количество госпитализаций в среднем по стране в четыре раза.
А раньше больные уже к 12 годам становились инвалидами, поражались суставы. Продолжительность жизни до начала терапии составляла 30 с небольшим лет, сейчас она не отличается от средней продолжительности жизни здоровых людей.
Как подтвердила корр. портала VladMedicina.ru приморский врач-гематолог Елена Нехай, действительно, новые препараты свели случаи госпитализации в крае практически к нулю, и сегодня пациенты с «царской» болезнью наблюдаются у специалистов амбулаторно.
Кстати, на днях «Газета.ру» со ссылкой на журнал Nature Medicine сообщила, что ученым удалось разработать препарат, направленный на подавление деятельности замедляющих свертывание крови белков.
Разработанный врачами препарат под названием ALN-AT3 подавляет действие белкового фактора антитромбина, деятельность которого мешает нормальному свертыванию крови.
Ученые протестировали лекарство на больных гемофилией мышах, в результате чего у грызунов повысилась свертываемость крови. То же самое воздействие препарат оказал и на четырех макак. Кроме того, исследователям удалось доказать, что ALN-AT3 будет сохранять свое действие и в сочетании с методом лечения гемофилии, который используется сейчас, — инъекциями факторов свертывания крови VIII и IX в организм больного.
Справка:
Гемофилию называют «царской» болезнью, так как ею страдали многие представители королевских династий. Хорошо известен факт болезни гемофилией последнего наследника российского престола – цесаревича Алексея. По линии матери он был прямым потомком английской королевы Виктории. Заболевание передали своим детям дочери королевы Виктории – принцессы Алиса и Беатриса, сами никогда гемофилией не болевшие. Болезнь проявляется только у лиц мужского пола, женщины являются лишь носительницами гена гемофилии.