Препарат для генной терапии разработан в России
Ученые из Казанского государственного медицинского университета разработали и запатентовали новый препарат - генетически модифицированный лейкоконцентрат. Это средство на основе клеток крови пациента и лечебных генов человека позволит бороться с дегенеративными, ишемическими и инфекционными заболеваниями. Сейчас ученые проводят тестовые испытания работы препарата при травме спинного мозга на мини-свиньях. Исследования проводятся при поддержке Российского научного фонда, сообщили VladMedicina.ru в пресс-службе РНФ.
Сегодня всё большую популярность приобретает генная терапия: такой способ борьбы с патологическими состояниями подразумевает введение в организм «здорового» генетического материала, способного восстановить или заменить дефекты в ДНК пациента. В случае успешного лечения наблюдается восстановление функции поврежденного гена. Традиционные же методы лечения зачастую устраняют лишь симптомы болезни, а не ее первопричину.
В настоящее время используются два основных способа доставки терапевтических генов: с помощью безвредных модифицированных вирусов, которые обладают естественными механизмами внедрения новой информации в другой организм, или с помощью липосом - пузырьков жира. Постепенно в медицинскую практику входит и третий, использующий в качестве транспортера для искусственной ДНК лейкоциты - белые кровяные клетки. В организме эти клетки выполняют роль защитников от внешних и внутренних патогенов, и их легко получить из крови пациента.
Помимо клинической пользы, генная терапия может привести и к злокачественной трансформации клеток пациентов – этот факт является одним из основных тормозов развития и широкого распространения этого метода. Поэтому ценность разработки российских ученых переоценить невозможно.
В Казанском государственном медицинском университете на базе кафедры медицинской биологии и генетики и Банка стволовых клеток разработали простой, безопасный и экономичный способ получить генетически модифицированный лейкоконцентрат – большого количества белых кровяных телец, которые несут новую информацию в виде искусственной ДНК. Чтобы получить лейкоконцентрат, из цельной крови пациента отделяют лейкоциты, используя специальный крахмал. Затем добавляют терапевтический ген или комбинацию генов в составе предварительно измененного и поэтому неопасного вируса. На следующие сутки полученный препарат может быть введен обратно пациенту в кровь.
Такая методика обладает несколькими преимуществами: лейкоциты легко перемещаются по кровяному руслу и проникают в разные ткани, не вызывая иммунный ответ. Генетический материал, который они транспортируют, обеспечит производство полезных для пациента белков.
- Подходы генной терапии достаточно медленно внедряются в практическую медицину в связи с высокими рисками и стоимостью, – прокомментировал руководитель проекта по гранту РНФ, профессор, д.м.н., заведующий кафедрой медицинской биологии и генетики Казанского государственного медицинского университета Рустем Исламов. – Коррекция патологических процессов с помощью генетически модифицированного лейкоконцентрата может стать одним из прорывных направлений в генной терапии.
В будущем использование технологии позволит людям справиться с последствиями инсульта головного мозга, травм нервных клеток и заболеваний нервной системы, усилить иммунитет при вирусных заболеваниях, корректировать нарушения свертываемости крови, увеличить скорость регенерации костной ткани и не только – в зависимости от тех терапевтических генов, которые будут нести лейкоциты.
Фото: rscf.ru