Шок – это по-нашему

В России создали лекарство - генно-инженерный препарат от всех видов и стадий злокачественных новообразований – «Белок теплового шока». В Государственном научно-исследовательском институте особо чистых препаратов Федерального медико-биологического агентства (ФМБА) РФ завершаются доклинические испытания лекарства, которое может совершить революцию в онкологии. Это принципиально новое средство для лечения злокачественных опухолей, полученное с помощью биотехнологий. Ученые предполагают, что оно поможет людям с неизлечимыми сегодня опухолями. Успех в создании препарата был достигнут с помощью космического эксперимента, пишут «Известия».

- Наш препарат имеет рабочее название «Белок теплового шока» - по основному действующему веществу, - пояснил замдиректора института по научной работе, член-корреспондент РАН, доктор медицинских наук, профессор Андрей Симбирцев. - Это молекула, которая синтезируется любыми клетками организма человека в ответ на различные стрессорные воздействия. Первоначально предполагалось, что белок может только защищать клетку от повреждения. Позже выяснилось, что помимо этого он обладает уникальным свойством - помогает клетке показывать свои опухолевые антигены иммунной системе и тем самым усиливает противоопухолевый иммунный ответ.

При этом количество этого белка в организме минимально. Его недостаточно для достижения терапевтического эффекта. Также невозможно просто забрать эти молекулы из здоровых клеток, чтобы ввести в больные. Поэтому была разработана особая биотехнология по синтезированию белка в количестве, необходимом для создания препарата. Мы выделили ген человеческой клетки, который отвечает за производство белка, и клонировали его. Затем создали штамм-продуцент и заставили бактериальную клетку синтезировать человеческий белок. Такие клетки хорошо размножаются, что позволило нам получить неограниченное количество белка.

По словам профессора, ФМБА обладает уникальной возможностью проводить медицинские исследования с помощью космических программ:

- Дело в том, что для рентгеноструктурного анализа действия белка необходимо сформировать из него сверхчистый кристалл. Однако в условиях земного притяжения получить его невозможно - белковые кристаллы растут неравномерно. Родилась идея вырастить кристаллы в космосе. Такой эксперимент был проведен в 2015 году. Мы упаковали сверхчистый белок в капиллярные трубочки и отправили их на МКС. За шесть месяцев полета в трубочках сформировались идеальные кристаллы. Они были спущены на землю и проанализированы в России и Японии, где есть сверхмощное оборудование для рентгеноструктурного анализа.

Как утверждает Андрей Семенович, эффективность препарата уже доказана. Так, проведены опыты на мышах и крысах, у которых развивались меланомы и саркомы. Курсовое введение препарата в большинстве случаев приводило к полному излечению даже на поздних стадиях. Таким образом, можно с уверенностью сказать, что белок обладает необходимой для лечения рака биологической активностью.

- Создание кристалла в невесомости требовалось только для научного этапа разработки препарата, и космический эксперимент лишь подтвердил, что мы на правильном пути, -  отметил Андрей Симбирцев. - А производство будет исключительно земным. Побочных эффектов пока не выявлено, во время тестирования «Белок теплового шока» не проявил токсичности.

Полные клинические испытания обычно проходят два-три года. К сожалению, быстрее не получится - это серьезное исследование. То есть  учетом финальной стадии доклинических исследований пациенты получат новое лекарство через три-четыре года.

Как заявили в Минздраве РФ, по цене препарат будет доступным для пациентов.